Лучшие кривые Каплана—Мейера
Кривые выживаемости (они же Каплана—Мейера) позволяют наглядно сравнить выживаемость (или другие события) групп пациентов в клинических исследованиях. Они могут вводить в заблуждение, у них много нюансов, их нужно уметь читать. Но в этом треде на Х несколько примеров потрясающих графиков, некоторыми я хотел бы с вами поделиться. Они свидетельствуют об удивительных и неоспоримых достижениях в мире разработке современных крутейших лекарств.
Рис. 1. Тирзепатид для профилактики диабета 2 типа у людей с ожирением. Легко пропустить линию 15 мг, потому что она на нуле — в этой группе никто не заболел диабетом.
Рис. 2. Вакцинация против папилломавируса для профилактики рака шейки матки. У привитых в 12-13 лет ноль случаев рака.
Рис. 3. Редкое наследственное заболевание метахроматическая лейкодистрофия. Генная терапия позволила спасти 16 из 18 детей, в контрольной группе умерли все.
Рис. 4. Крупнейшая революция в онкологии: открытие ингибиторов PD1. Раньше 5-летняя выживаемость при метастатической меланоме составляла 5-10%. Теперь она подбирается к 50%.
Рис. 5. Вакцина Moderna от ковида. График говорит сам за себя.
К сожалению, из-за разрушительной деятельности администрации Трампа и Роберта Кеннеди мы рискуем получить меньше таких прорывов в будущем.
Но возможности для инвестирования остаются, так что пишите!
Кривые выживаемости (они же Каплана—Мейера) позволяют наглядно сравнить выживаемость (или другие события) групп пациентов в клинических исследованиях. Они могут вводить в заблуждение, у них много нюансов, их нужно уметь читать. Но в этом треде на Х несколько примеров потрясающих графиков, некоторыми я хотел бы с вами поделиться. Они свидетельствуют об удивительных и неоспоримых достижениях в мире разработке современных крутейших лекарств.
Рис. 1. Тирзепатид для профилактики диабета 2 типа у людей с ожирением. Легко пропустить линию 15 мг, потому что она на нуле — в этой группе никто не заболел диабетом.
Рис. 2. Вакцинация против папилломавируса для профилактики рака шейки матки. У привитых в 12-13 лет ноль случаев рака.
Рис. 3. Редкое наследственное заболевание метахроматическая лейкодистрофия. Генная терапия позволила спасти 16 из 18 детей, в контрольной группе умерли все.
Рис. 4. Крупнейшая революция в онкологии: открытие ингибиторов PD1. Раньше 5-летняя выживаемость при метастатической меланоме составляла 5-10%. Теперь она подбирается к 50%.
Рис. 5. Вакцина Moderna от ковида. График говорит сам за себя.
К сожалению, из-за разрушительной деятельности администрации Трампа и Роберта Кеннеди мы рискуем получить меньше таких прорывов в будущем.
Но возможности для инвестирования остаются, так что пишите!
Ежемесячный апдейт по сектору биотеха
Положительные факторы для Биотехнологического сектора:
✅ Рынки стабилизировались после нескольких недель волатильности в связи с тарифной политикой администрации США. Наблюдается деэскалация в заявлениях по торговой политике и удовлетворительные макроэкономические данные
✅ Фундаментально сектор продолжает сохранять потенциал роста. Так, произошло уже 17 сделок M&A с начала года. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основным драйверов роста. Примечательно, на Биотех приходится около половины всех сделок M&A в 2025
✅ Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 40 сделок в секторе с начала года на общую сумму $7B
✅ В 2025 произошло уже 5 IPO на сумму $1B и 6 компаний остаются в статусе ожидания
✅ FDA одобрило 10 новых препаратов в 2025
✅ Руководитель Минздрава США, Роберт Кеннеди и руководитель FDA Марти Макари, заявили, что будут поддерживать генную и клеточную терапию, что является поводом для оптимизма. CEO компаний большой фармы не видят существенных рисков от введения тарифов и некоторые заявляют об имеющихся свободных производственных мощностях в США
✅ Сохраняющая низкая оценка и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.8x, группа доминирующих компаний на рынке (т.н. «Sweet 16» ) на уровне 8x P/S, остальные компании S&P500 – <3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
✅ За 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -8,2%, NBI -1,7%, BBC -20,6%, в апреле наметилась положительная динамика. Все наши портфели в плюсе впервые за много недель
Риски для сектора:
👉 Сохраняется высокая волатильность рынков. Основной причиной продолжает оставаться вероятность тарифных войн, инициированных новой администрацией США, и возможные последствия для экономики США, а также массовые увольнения в FDA и NIH.
👉 Экономика США показала снижение ВВП в 1 кв. 2025, -0,3% (против 2,9% в 2023), что в основном связано с искусственным ростом импорта на фоне заявлений администрации по тарифам, и при этом приемлемый уровень безработицы (в апреле составил 4,2% ).
👉 Одним из основных последствий торговой политики администрации Трампа продолжает оставаться повышение инфляции, с которой ФРС борется уже четвертый год. В марте инфляция в США показала снижение и составила 2,4% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
👉 ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5%. Джером Пауэлл, председатель ФРС, охарактеризовал экономику США как “seems to be healthy”. ФРС находится в сложной ситуации и вероятно продолжит проведение «сдержанной» денежно-кредитной политики. Аналитики описывают текущий статус как “wait-and-see”
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Положительные факторы для Биотехнологического сектора:
Риски для сектора:
👉 Сохраняется высокая волатильность рынков. Основной причиной продолжает оставаться вероятность тарифных войн, инициированных новой администрацией США, и возможные последствия для экономики США, а также массовые увольнения в FDA и NIH.
👉 Экономика США показала снижение ВВП в 1 кв. 2025, -0,3% (против 2,9% в 2023), что в основном связано с искусственным ростом импорта на фоне заявлений администрации по тарифам, и при этом приемлемый уровень безработицы (в апреле составил 4,2% ).
👉 Одним из основных последствий торговой политики администрации Трампа продолжает оставаться повышение инфляции, с которой ФРС борется уже четвертый год. В марте инфляция в США показала снижение и составила 2,4% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
👉 ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5%. Джером Пауэлл, председатель ФРС, охарактеризовал экономику США как “seems to be healthy”. ФРС находится в сложной ситуации и вероятно продолжит проведение «сдержанной» денежно-кредитной политики. Аналитики описывают текущий статус как “wait-and-see”
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Как обустроить биотех в России?
Вчера позвонили из Ведомостей, просили прокомментировать доклад Олега Корзинова о том, как благодаря мерам государственной поддержки биофармацевтическая промышленность Китая вышла на второе место после США и продолжает расти. Кстати, доклад мне понравился, и мысль изучить китайский опыт, чтобы использовать часть его в России, — очень здравая. Я набросал тут несколько соображений, расставив приоритеты для России по своему разумению.
Первая важная мысль: одними деньгами дело не решить. Уже пробовали, не помогает. Нужно множество организационных и законодательных мер.
Вторая: современная инновационная биофармацевтика невозможна в изоляции. То есть пока Россия не откроется Западу, настоящее развитие невозможно.
Третья: людям, принимающим решения, важно признать факт огромного разрыва между Россией и США/ЕС и всё увеличивающегося отставания от Китая.
Теперь о самих мероприятиях:
1. Необходимо решать кадровую проблему. Это упирается в качество медицинского и фармацевтического образования, которое в России сильно отстает от западного. И для этого необходимо как привлечение западных специалистов в Россию, так и стажировки российских студентов и сотрудников на Западе. В Китае делается и то, и другое.
2. Необходимо решить регуляторную проблему. Регуляции должны быть по максимуму гармонизированы с США и ЕС. Минздрав и другие ведомства должны двигаться к прозрачности и компетентности (опять кадровая проблема). В Китае многое было сделано в этом направлении, включая специальные статусы для инновационных компаний и акцент на обеспечении и контроле качества на всех этапах лекарственного цикла.
3. Должна быть повышена инвестиционная привлекательность РФ для западных компаний и инвесторов. В РФ это сейчас невозможно, в Китае это сыграло важную роль в плане интеграции в мировую биофарму.
4. Необходимо участие российских исследователей в международных исследованиях (сейчас практически прекращено), а также признание западных данных российским регулятором.
5. Должны быть многочисленные послабления для инновационных предприятий, налоговые льготы, а также здоровый бизнес-климат и независимая судебная система (ха-ха-ха).
6. И только в последнюю очередь имеет смысл строить кластеры, раздавать гранты и субсидии, офсетные контракты и ГЧП. Иначе это выброшенные на ветер деньги.
Вчера позвонили из Ведомостей, просили прокомментировать доклад Олега Корзинова о том, как благодаря мерам государственной поддержки биофармацевтическая промышленность Китая вышла на второе место после США и продолжает расти. Кстати, доклад мне понравился, и мысль изучить китайский опыт, чтобы использовать часть его в России, — очень здравая. Я набросал тут несколько соображений, расставив приоритеты для России по своему разумению.
Первая важная мысль: одними деньгами дело не решить. Уже пробовали, не помогает. Нужно множество организационных и законодательных мер.
Вторая: современная инновационная биофармацевтика невозможна в изоляции. То есть пока Россия не откроется Западу, настоящее развитие невозможно.
Третья: людям, принимающим решения, важно признать факт огромного разрыва между Россией и США/ЕС и всё увеличивающегося отставания от Китая.
Теперь о самих мероприятиях:
1. Необходимо решать кадровую проблему. Это упирается в качество медицинского и фармацевтического образования, которое в России сильно отстает от западного. И для этого необходимо как привлечение западных специалистов в Россию, так и стажировки российских студентов и сотрудников на Западе. В Китае делается и то, и другое.
2. Необходимо решить регуляторную проблему. Регуляции должны быть по максимуму гармонизированы с США и ЕС. Минздрав и другие ведомства должны двигаться к прозрачности и компетентности (опять кадровая проблема). В Китае многое было сделано в этом направлении, включая специальные статусы для инновационных компаний и акцент на обеспечении и контроле качества на всех этапах лекарственного цикла.
3. Должна быть повышена инвестиционная привлекательность РФ для западных компаний и инвесторов. В РФ это сейчас невозможно, в Китае это сыграло важную роль в плане интеграции в мировую биофарму.
4. Необходимо участие российских исследователей в международных исследованиях (сейчас практически прекращено), а также признание западных данных российским регулятором.
5. Должны быть многочисленные послабления для инновационных предприятий, налоговые льготы, а также здоровый бизнес-климат и независимая судебная система (ха-ха-ха).
6. И только в последнюю очередь имеет смысл строить кластеры, раздавать гранты и субсидии, офсетные контракты и ГЧП. Иначе это выброшенные на ветер деньги.
По просьбе автора дружественного канала Юрия Федоткина, информация для тех, кто в ЕС занимается HealthTech и MedTech:
Напоминаем!
Уже на следующей неделе — 13 мая в 17:00 CET — у нас пройдет практический вебинар о самом недооценённом ресурсе для HealthTech и MedTech стартапов:
Как получить бездолевое финансирование в 2025 году: навигация по грантам ЕС
Если вы работаете в digital health, диагностике или медустройствах — и до сих пор не подали заявку на Horizon Europe, EIC или EIT Health, вы точно теряете шанс на "умные деньги".
Наш спикер София Дробычевская, сооснователь DeepSync_EU, только за прошлый год помогла привлечь стартапам более €3 млн грантов. Она расскажет:
✔️ Где взять деньги
✔️ Кто может получить
✔️ Как написать победную заявку
📝 Участие бесплатное. Формат — максимально прикладной.
📍 Обязательная регистрация по ссылке
Напоминаем!
Уже на следующей неделе — 13 мая в 17:00 CET — у нас пройдет практический вебинар о самом недооценённом ресурсе для HealthTech и MedTech стартапов:
Как получить бездолевое финансирование в 2025 году: навигация по грантам ЕС
Если вы работаете в digital health, диагностике или медустройствах — и до сих пор не подали заявку на Horizon Europe, EIC или EIT Health, вы точно теряете шанс на "умные деньги".
Наш спикер София Дробычевская, сооснователь DeepSync_EU, только за прошлый год помогла привлечь стартапам более €3 млн грантов. Она расскажет:
✔️ Где взять деньги
✔️ Кто может получить
✔️ Как написать победную заявку
📝 Участие бесплатное. Формат — максимально прикладной.
📍 Обязательная регистрация по ссылке
Telegram
4PM_For the Proper Medicine_RU
Канал 4PM Ventures – о трендах и инвестициях в MedTech, HealthTech и Life Science. Делимся стратегиями роста, выходом на новые рынки и инновационными моделями. Экспертиза и практические кейсы для масштабирования стартапов и привлечения партнеров.
"Самая любимая нация"
Сегодня Трамп собирается объявить о введении референтных цен на лекарства в США, то есть чтобы лекарства стоили не дороже, чем в других странах. Это у него называется most favored nation. Причем он, насколько я понял, требует протащить это пакетом с другими бюджетными решениями, которые являются сутью его политических обещаний. Тут уж возбудилась вся фарма, которая недавно помалкивала или одобряла его действия. Вероятно, на этой неделе рынки будет лихорадить — они не любят неопределенности, а определенности как раз и нет. Такие обещания в прошлом вызывали обвал биотеха, посмотрим, что будет на этот раз. Возможно, пострадает фарма, но не ранний исследовательский биотех.
Сама идея референтного прайсинга может и неплоха, но не укладывается в республиканскую риторику свободного рынка. Кроме того, тут много нюансов: какую цену брать? Ведь закупочные цены непрозрачны и в Европе, и в США. Не приведет ли это к росту цен на лекарства в Европе, чтобы потери в США были не такие сильные? Какие именно лекарства будут подвержены ценовому контролю? И так далее.
Конечно, Трамп всё это делает с чисто популистскими целями, и не исключено, что никаких изменений не будет, зато он сможет сказать "я пытался, но плохие демократы и фарма не дали".
А сегодня еще и снизили тарифы с Китаем, что вызывало положительную реакцию рынка. Интересно, кто кого сборет?
Сегодня Трамп собирается объявить о введении референтных цен на лекарства в США, то есть чтобы лекарства стоили не дороже, чем в других странах. Это у него называется most favored nation. Причем он, насколько я понял, требует протащить это пакетом с другими бюджетными решениями, которые являются сутью его политических обещаний. Тут уж возбудилась вся фарма, которая недавно помалкивала или одобряла его действия. Вероятно, на этой неделе рынки будет лихорадить — они не любят неопределенности, а определенности как раз и нет. Такие обещания в прошлом вызывали обвал биотеха, посмотрим, что будет на этот раз. Возможно, пострадает фарма, но не ранний исследовательский биотех.
Сама идея референтного прайсинга может и неплоха, но не укладывается в республиканскую риторику свободного рынка. Кроме того, тут много нюансов: какую цену брать? Ведь закупочные цены непрозрачны и в Европе, и в США. Не приведет ли это к росту цен на лекарства в Европе, чтобы потери в США были не такие сильные? Какие именно лекарства будут подвержены ценовому контролю? И так далее.
Конечно, Трамп всё это делает с чисто популистскими целями, и не исключено, что никаких изменений не будет, зато он сможет сказать "я пытался, но плохие демократы и фарма не дали".
А сегодня еще и снизили тарифы с Китаем, что вызывало положительную реакцию рынка. Интересно, кто кого сборет?
Долина смерти
Обычно "долиной смерти" называют период, когда стартапу нужны большие деньги для следующей стадии, а данных недостаточно, чтобы заинтересовать инвестора. Однако есть еще одна долина смерти в биотехе — компании, которые только что вывели на рынок свой первый продукт. К ним меняется отношение: их судят больше не по клиническому прогрессу, а по EPS (earnings per share), то есть прибыли на акцию. У компаний клинической стадии EPS заведомо отрицательный, и они торгуются на ожиданиях. Ожидания эти могут быть весьма высокими — стоимость акций рассчитывают методом DCF (discounted cash flow) и она зависит от того, насколько велики прогнозы будущих продаж. Как только компания выходит на рынок — пора эти прогнозы оправдывать.
И тут компания попадает в ловушку. Даже если продажи растут у нее от квартала к кварталу, даже если они растут выше ожиданий, и компания постоянно поднимает прогнозы — не дай бог EPS окажется меньше прогнозного. А ведь это может означать лишь то, что компания свою выручку тратит на R&D, на то, чтобы развивать другие продукты (или расширять применение одобренного).
Недавно такое произошло с замечательной компанией TG Therapeutics ($TGTX), которая вывела на рынок новый препарат против рассеянного склероза. Продажи идут лучше некуда, но акции компании упали из-за того, что EPS оказался недостаточно высок. Получается, рынок не поощряет инвестиции в новые, более ранние разработки. И некоторые компании их замораживают. А через пару лет возникнет вопрос: что у вас еще в портфеле, кроме основного актива? Упс...
TGTX, к счастью, тут скорее всего на безопасной стороне: им больше не придется поднимать деньги, продажи препарата позволят выйти на безубыточность. Но не все компании настолько стабильны.
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Обычно "долиной смерти" называют период, когда стартапу нужны большие деньги для следующей стадии, а данных недостаточно, чтобы заинтересовать инвестора. Однако есть еще одна долина смерти в биотехе — компании, которые только что вывели на рынок свой первый продукт. К ним меняется отношение: их судят больше не по клиническому прогрессу, а по EPS (earnings per share), то есть прибыли на акцию. У компаний клинической стадии EPS заведомо отрицательный, и они торгуются на ожиданиях. Ожидания эти могут быть весьма высокими — стоимость акций рассчитывают методом DCF (discounted cash flow) и она зависит от того, насколько велики прогнозы будущих продаж. Как только компания выходит на рынок — пора эти прогнозы оправдывать.
И тут компания попадает в ловушку. Даже если продажи растут у нее от квартала к кварталу, даже если они растут выше ожиданий, и компания постоянно поднимает прогнозы — не дай бог EPS окажется меньше прогнозного. А ведь это может означать лишь то, что компания свою выручку тратит на R&D, на то, чтобы развивать другие продукты (или расширять применение одобренного).
Недавно такое произошло с замечательной компанией TG Therapeutics ($TGTX), которая вывела на рынок новый препарат против рассеянного склероза. Продажи идут лучше некуда, но акции компании упали из-за того, что EPS оказался недостаточно высок. Получается, рынок не поощряет инвестиции в новые, более ранние разработки. И некоторые компании их замораживают. А через пару лет возникнет вопрос: что у вас еще в портфеле, кроме основного актива? Упс...
TGTX, к счастью, тут скорее всего на безопасной стороне: им больше не придется поднимать деньги, продажи препарата позволят выйти на безубыточность. Но не все компании настолько стабильны.
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Гидра, Прометей и регенерация
На Биомолекуле вышла большая и очень интересная статья о регенерации. Знали ли вы, например, что у детей может полностью восстановиться отрубленная фаланга мизинца? Или что можно нарезать гидру на несколько частей, и получится несколько новых маленьких гидр?
Есть гипотеза, что утраченные нами способности к регенерации — расплата за различные усложнения, такие как адаптивный иммунитет, теплокровность и даже большой мозг!
Читайте, в статье много биологических подробностей, но, мне кажется, неспециалистам тоже будет интересно.
На Биомолекуле вышла большая и очень интересная статья о регенерации. Знали ли вы, например, что у детей может полностью восстановиться отрубленная фаланга мизинца? Или что можно нарезать гидру на несколько частей, и получится несколько новых маленьких гидр?
Есть гипотеза, что утраченные нами способности к регенерации — расплата за различные усложнения, такие как адаптивный иммунитет, теплокровность и даже большой мозг!
Читайте, в статье много биологических подробностей, но, мне кажется, неспециалистам тоже будет интересно.
Биомолекула
Регенерация: мы ее утратили, или не всё потеряно?
В то время как одни животные умеют восстанавливаться буквально из состояния «фарша», а другие способны лишь «отращивать» утраченные конечности и части
Обсудили с Ириной Якутенко инициативы Трампа по ограничению цен на лекарства в США, и вообще поговорили о ценообразовании в фарме
https://www.youtube.com/watch?v=52qopQGuOi4
https://www.youtube.com/watch?v=52qopQGuOi4
YouTube
Указ Трампа может удушить разработку новых препаратов
12 мая 2025 года президент США Дональд Трамп подписал указ, который должен выровнять цены на лекарства в США с европейскими. Кажется, что это чисто американские дела, но в реальности новый указ может существенно ударить по разработке новых лекарств, так как…
Sanofi покупает нашу портфельную компанию за $470M!
Обычно мы не инвестируем в разработки против болезни Альцгеймера, но для Vigil Neuroscience сделали счастливое исключение. У компании в разработке антитело против рецептора TREM2 и малая молекула против той же мишени. TREM2 — рецептор на поверхности микроглии (иммунных клеток мозга), и его активация приводит к тому, что микроглия активнее включается в процесс регенерации мозговой ткани. Нас всегда интересовала эта область на пересечении иммунологии и нейродегенерации (я когда-то разрабатывал в ней один продукт), а тут еще и компания, поддержанная Atlas Venture!
Мы инвестировали в нее в начале 2024, но в течение года другие компании в этой области объявили об остановке своих TREM2-программ. Конечно, акции VIGL тоже упали, но мы пообщались с менеджментом, проанализировали данные еще раз и решили, что на вероятность успеха VIGL провалы конкурентов не сильно влияют: дело было не в самой мишени, а в неудачном способе воздействия на нее. И правда, после этого Vigil опубликовали хорошие, хоть и ранние, клинические данные.
В итоге акции компания стоимостью $2.3 за акцию была куплена вчера Sanofi по $8 за акцию, то есть с премией почти 250% к рынку — такое нечасто бывает! Пожелаем программе успеха!
Обычно мы не инвестируем в разработки против болезни Альцгеймера, но для Vigil Neuroscience сделали счастливое исключение. У компании в разработке антитело против рецептора TREM2 и малая молекула против той же мишени. TREM2 — рецептор на поверхности микроглии (иммунных клеток мозга), и его активация приводит к тому, что микроглия активнее включается в процесс регенерации мозговой ткани. Нас всегда интересовала эта область на пересечении иммунологии и нейродегенерации (я когда-то разрабатывал в ней один продукт), а тут еще и компания, поддержанная Atlas Venture!
Мы инвестировали в нее в начале 2024, но в течение года другие компании в этой области объявили об остановке своих TREM2-программ. Конечно, акции VIGL тоже упали, но мы пообщались с менеджментом, проанализировали данные еще раз и решили, что на вероятность успеха VIGL провалы конкурентов не сильно влияют: дело было не в самой мишени, а в неудачном способе воздействия на нее. И правда, после этого Vigil опубликовали хорошие, хоть и ранние, клинические данные.
В итоге акции компания стоимостью $2.3 за акцию была куплена вчера Sanofi по $8 за акцию, то есть с премией почти 250% к рынку — такое нечасто бывает! Пожелаем программе успеха!
Персональное генетическое лекарство всего за семь месяцев
Написал про ошеломительную историю лечения мальчика с редким врожденным заболеванием (история, кстати, еще не окончена).
Там и про интересную для всех тему — когда же генная терапия станет применяться шире, для лечения распространенных заболевания?
Попутно замечу, что эту потрясающую терапию придумали и реализовали ученые из Гарварда и других институтов, которые сейчас громит администрация Трампа и её нео-Лысенки.
Пишите мне, чтобы инвестировать в такие истории!
Написал про ошеломительную историю лечения мальчика с редким врожденным заболеванием (история, кстати, еще не окончена).
Там и про интересную для всех тему — когда же генная терапия станет применяться шире, для лечения распространенных заболевания?
Попутно замечу, что эту потрясающую терапию придумали и реализовали ученые из Гарварда и других институтов, которые сейчас громит администрация Трампа и её нео-Лысенки.
Пишите мне, чтобы инвестировать в такие истории!
Экспрессия мишени и выживаемость
Кажется, что если при какой-то болезни (особенно при раке) экспрессия мишени коррелирует с низкой выживаемостью (чем выше экспрессия, тем ниже выживаемость), то это должна быть хорошая мишень для подавления. Ведь мы её подавим — и получим более высокую выживаемость, так? И наоборот, если корреляции экспрессии с выживаемостью нет, то мишень не очень интересная, так? Нет и нет! Это как раз тот случай, когда корреляция не означает причинно-следственной связи.
Взгляните на рис. 1. Белок, не влияющий на выживаемость при раке молочной железы. Выглядит, как не очень интересная мишень, правда? А вот и нет, это одна из лучших мишеней в онкологии — эстрогеновый рецептор.
Или вот рис. 2. Чем больше белка, тем лучше выживаемость. Ну уж точно не надо его подавлять! Ошибаетесь, это PD-1, мишень блокбастеров Китруды и Опдиво, которые произвели революцию в онкологии.
Конечно, никто не выбирает мишени, основываясь только на данных экспрессии, но они принимаются во внимание при выборе приоритетов. По ссылке в Х — больше таких примеров.
Пишите мне, чтобы вместе разбираться в таких историях и инвестировать в новые лекарства!
Кажется, что если при какой-то болезни (особенно при раке) экспрессия мишени коррелирует с низкой выживаемостью (чем выше экспрессия, тем ниже выживаемость), то это должна быть хорошая мишень для подавления. Ведь мы её подавим — и получим более высокую выживаемость, так? И наоборот, если корреляции экспрессии с выживаемостью нет, то мишень не очень интересная, так? Нет и нет! Это как раз тот случай, когда корреляция не означает причинно-следственной связи.
Взгляните на рис. 1. Белок, не влияющий на выживаемость при раке молочной железы. Выглядит, как не очень интересная мишень, правда? А вот и нет, это одна из лучших мишеней в онкологии — эстрогеновый рецептор.
Или вот рис. 2. Чем больше белка, тем лучше выживаемость. Ну уж точно не надо его подавлять! Ошибаетесь, это PD-1, мишень блокбастеров Китруды и Опдиво, которые произвели революцию в онкологии.
Конечно, никто не выбирает мишени, основываясь только на данных экспрессии, но они принимаются во внимание при выборе приоритетов. По ссылке в Х — больше таких примеров.
Пишите мне, чтобы вместе разбираться в таких историях и инвестировать в новые лекарства!
Бигфарма сорвалась с цепи!
Sanofi купила еще одну хорошо известную нам компанию, BluePrint Medicines, за $9.1B, вторая по величине сделка года пока. Мы инвестировали в нее в 2020, потом вышли, потому что дела у нее были не очень, слишком много неопределенности. Но в итоге компания хорошо выросла и достигла нашей прогнозной целевой цены в $100, а куплена была по $127 за акцию (а у нас upside-сценарий предполагал $124, правда, в 2022 году 😊). Компания разрабатывает киназные ингибиторы по иммунным и онкологическим заболеваниям.
BMS заключила сделку с BioNTech на покупку биспецифического антитела PD1xVEGF. $3.5B гарантированных платежей, общая сумма $11B. C этими биспецификами настоящая кутерьма: туда, как лемминги, ринулись все. Началось всё с данных Summit/Akeso, потом Merck и Pfizer присоединились к гонке. Что интересно: все эти активы — из Китая! Однако на прошлой неделе Summit разочаровал — в глобальном исследовании при раке легкого результат по выживаемости без прогрессирования (PFS) оказался неплохим, а вот по общей выживаемости (OS) — недостаточно хорошим. У рынка появились сомнения, что китайские данные удастся воспроизвести, и Summit потеряла треть стоимости. Посмотрим, что будет дальше.
Мы надеемся, что такая активность в плане сделок свидетельствует о том, что большие игроки считают дно пройденным: самые плохие сценарии уже заложены в стоимость, никакие тарифы и MFN серьезно на рынок уже не повлияют. Конечно, Трамп всегда может удивить высказываниями, которые вызовут новую волатильность, но мы осторожно надеемся на восстановление и приглашаем инвесторов воспользоваться моментом. Пишите!
Sanofi купила еще одну хорошо известную нам компанию, BluePrint Medicines, за $9.1B, вторая по величине сделка года пока. Мы инвестировали в нее в 2020, потом вышли, потому что дела у нее были не очень, слишком много неопределенности. Но в итоге компания хорошо выросла и достигла нашей прогнозной целевой цены в $100, а куплена была по $127 за акцию (а у нас upside-сценарий предполагал $124, правда, в 2022 году 😊). Компания разрабатывает киназные ингибиторы по иммунным и онкологическим заболеваниям.
BMS заключила сделку с BioNTech на покупку биспецифического антитела PD1xVEGF. $3.5B гарантированных платежей, общая сумма $11B. C этими биспецификами настоящая кутерьма: туда, как лемминги, ринулись все. Началось всё с данных Summit/Akeso, потом Merck и Pfizer присоединились к гонке. Что интересно: все эти активы — из Китая! Однако на прошлой неделе Summit разочаровал — в глобальном исследовании при раке легкого результат по выживаемости без прогрессирования (PFS) оказался неплохим, а вот по общей выживаемости (OS) — недостаточно хорошим. У рынка появились сомнения, что китайские данные удастся воспроизвести, и Summit потеряла треть стоимости. Посмотрим, что будет дальше.
Мы надеемся, что такая активность в плане сделок свидетельствует о том, что большие игроки считают дно пройденным: самые плохие сценарии уже заложены в стоимость, никакие тарифы и MFN серьезно на рынок уже не повлияют. Конечно, Трамп всегда может удивить высказываниями, которые вызовут новую волатильность, но мы осторожно надеемся на восстановление и приглашаем инвесторов воспользоваться моментом. Пишите!
Telegram
LanceBio Ventures
Обещал рассказать про биспецифик ivonescimab китайской Akeso 🇨🇳
Этот препарат недавно наделал шуму, когда были опубликованы данные фазы 3 на первой линии рака легкого в сравнении с пембролизумабом (антитело против PD-1, первое лекарство по продажам в мире).…
Этот препарат недавно наделал шуму, когда были опубликованы данные фазы 3 на первой линии рака легкого в сравнении с пембролизумабом (антитело против PD-1, первое лекарство по продажам в мире).…
Генные ножницы — что новенького?
На Биомолекуле вышел лонгрид об истории и современном состоянии генного редактирования под моей редактурой (no pun intended). Там не только про всем известный CRISPR/Cas9, но и про более современные технологии: base editing, RNA editing, которые уже показали первые результаты в клинике, а также про многообещающие prime editing и bridge editing, которым это только предстоит.
Генное редактирование может оказаться настолько безопасным, что уже в ближайшие лет 20, возможно, будет применяться достаточно широко, а не только для лечения редких заболеваний.
Интересно, что у истоков этих технологий стоят, в том числе, крупные ученые российского происхождения, работающие в США, — Евгений Кунин и Федор Урнов.
Наслаждайтесь!
На Биомолекуле вышел лонгрид об истории и современном состоянии генного редактирования под моей редактурой (no pun intended). Там не только про всем известный CRISPR/Cas9, но и про более современные технологии: base editing, RNA editing, которые уже показали первые результаты в клинике, а также про многообещающие prime editing и bridge editing, которым это только предстоит.
Генное редактирование может оказаться настолько безопасным, что уже в ближайшие лет 20, возможно, будет применяться достаточно широко, а не только для лечения редких заболеваний.
Интересно, что у истоков этих технологий стоят, в том числе, крупные ученые российского происхождения, работающие в США, — Евгений Кунин и Федор Урнов.
Наслаждайтесь!
Биомолекула
Переписывая код жизни: как инструменты генного редактирования могут навсегда изменить медицину?
Мы продолжаем увлекательное путешествие в мир инструментов для «генных правок». Если в предыдущей статье спецпроекта «Генная и клеточная терапии» мы п
FDA на правильном пути?
Я должен признать, что мое отношение к новому главе CBER (Центр оценки биопрепаратов FDA) Винаю Прасаду смягчилось после того, как я посмотрел круглый стол по генной и клеточной терапии. Он не нес дичи, никого не оскорблял, а наоборот, демонстрировал готовность к конструктивному диалогу с индустрией и профессионализм. Речь шла о том, как стимулировать инвестиции в разработку лекарств для редких болезней, облегчить доступ к ним пациентов, найти баланс между строгими стандартами доказательной медицины и персонализацией в области крутейших лекарств.
На круглый стол пригласили высочайших экспертов в области: разработчика первого одобренного CAR-T Карла Джуна, главу Американского общества генной и клеточной терапии Теренса Флотта и других не менее именитых профессионалов, включая Дэвида Лю, который участвовал в разработке первой персональной терапии на основе генного редактирования in vivo. Дэвид Лю недавно жестко раскритиковал политику Трампа по сокращению бюджета на биомедицинские исследования — отрадно, что он не стал после этого персоной нон-грата.
В целом, новое руководство FDA и собранная им панель экспертов демонстрируют приверженность принципам научности, прозрачности и заботы о пациентах. Прозрачность совершенно беспрецедентная: внутренняя кухня FDA теперь выносится наружу в многочисленных подкастах, стримах, интервью и так далее. Это замечательно, и это на руку всем игрокам индустрии (как много раз подчеркивали СЕО бигфармы).
Отдельно нужно отметить готовность и чиновников, и ученых признавать отставание США, в первую очередь от Китая. Китай уже обогнал штаты по количеству клинических исследований, на онкологической конференции ASCO громко звучали доклады китайских компаний, и FDA не делает вид, что всё в порядке. Нет, китайский опыт анализируется и агентство демонстрирует готовность его перенимать.
Всё это крайне положительные знаки и для нас — инвесторов в разработки новейших лекарств. Пишите мне, чтобы инвестировать в них вместе!
Я должен признать, что мое отношение к новому главе CBER (Центр оценки биопрепаратов FDA) Винаю Прасаду смягчилось после того, как я посмотрел круглый стол по генной и клеточной терапии. Он не нес дичи, никого не оскорблял, а наоборот, демонстрировал готовность к конструктивному диалогу с индустрией и профессионализм. Речь шла о том, как стимулировать инвестиции в разработку лекарств для редких болезней, облегчить доступ к ним пациентов, найти баланс между строгими стандартами доказательной медицины и персонализацией в области крутейших лекарств.
На круглый стол пригласили высочайших экспертов в области: разработчика первого одобренного CAR-T Карла Джуна, главу Американского общества генной и клеточной терапии Теренса Флотта и других не менее именитых профессионалов, включая Дэвида Лю, который участвовал в разработке первой персональной терапии на основе генного редактирования in vivo. Дэвид Лю недавно жестко раскритиковал политику Трампа по сокращению бюджета на биомедицинские исследования — отрадно, что он не стал после этого персоной нон-грата.
В целом, новое руководство FDA и собранная им панель экспертов демонстрируют приверженность принципам научности, прозрачности и заботы о пациентах. Прозрачность совершенно беспрецедентная: внутренняя кухня FDA теперь выносится наружу в многочисленных подкастах, стримах, интервью и так далее. Это замечательно, и это на руку всем игрокам индустрии (как много раз подчеркивали СЕО бигфармы).
Отдельно нужно отметить готовность и чиновников, и ученых признавать отставание США, в первую очередь от Китая. Китай уже обогнал штаты по количеству клинических исследований, на онкологической конференции ASCO громко звучали доклады китайских компаний, и FDA не делает вид, что всё в порядке. Нет, китайский опыт анализируется и агентство демонстрирует готовность его перенимать.
Всё это крайне положительные знаки и для нас — инвесторов в разработки новейших лекарств. Пишите мне, чтобы инвестировать в них вместе!
YouTube
FDA Roundtable on Cell and Gene Therapy
Captioning Link: https://bit.ly/4dQaNaz
А нужна ли фаза 2 в онкологии?
Компания Eli Lilly считает, что нет. Если лекарство в первой фазе надолго снижает размер опухоли, незачем тратить время и деньги на фазу 2 — риски так всё равно сильно не снизишь, считают в компании. Да, это стратегия рискованная, но в целом они считают ее более перспективной.
Сейчас главный онкологический блокбастер Lilly — abemaciclib для лечения рака молочной железы, а в разработке еще около 15 онкологических препаратов в 59 клинических исследованиях.
Раньше я про Eli Lilly писал вот тут, про интервью с СЕО и про подход к разработке.
Компания Eli Lilly считает, что нет. Если лекарство в первой фазе надолго снижает размер опухоли, незачем тратить время и деньги на фазу 2 — риски так всё равно сильно не снизишь, считают в компании. Да, это стратегия рискованная, но в целом они считают ее более перспективной.
Сейчас главный онкологический блокбастер Lilly — abemaciclib для лечения рака молочной железы, а в разработке еще около 15 онкологических препаратов в 59 клинических исследованиях.
Раньше я про Eli Lilly писал вот тут, про интервью с СЕО и про подход к разработке.
Наш ежемесячный апдейт по сектору биофармы
Это был один из лучших месяцев в истории: портфели под нашем управлением выросли на 20-56%!
Положительные факторы
• На рынках происходит локальное ралли в связи c деэскалацией в торговой политике, ведением торговых переговоров между США и Китаем и удовлетворительными макроэкономическими данными
• Фундаментально сектор продолжает сохранять потенциал роста. Так, в секторе произошло уже 20 сделок M&A с начала года. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основным драйверов роста. Примечательно, на Биотех приходится около половины всех сделок M&A в 2025
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 48 сделок в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло уже 5 IPO на сумму $1B и 6 компаний остаются в статусе ожидания
• FDA одобрило 14 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкая оценка и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.8x, группа доминирующих компаний на рынке (т.н. «Sweet 16» ) на уровне 8x P/S, остальные компании S&P500 – <3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• За 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -6,3%, NBI -0,85%, BBC -15,1%.
Риски
• Волатильность рынков сохраняется
• Хотя ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в апреле инфляция в США снова показала снижение и составила 2,3% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в мае сохранилась на уровне 4,2%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Это был один из лучших месяцев в истории: портфели под нашем управлением выросли на 20-56%!
Положительные факторы
• На рынках происходит локальное ралли в связи c деэскалацией в торговой политике, ведением торговых переговоров между США и Китаем и удовлетворительными макроэкономическими данными
• Фундаментально сектор продолжает сохранять потенциал роста. Так, в секторе произошло уже 20 сделок M&A с начала года. По данным Bloomberg, продукты компаний большой фармы с общим размером выручки ~$200B выйдут из-под патентной защиты в течение 10 лет, что является одним из основным драйверов роста. Примечательно, на Биотех приходится около половины всех сделок M&A в 2025
• Рынок SPO продолжает чувствовать себя уверенно: 48 сделок в секторе с начала года на общую сумму более $7B
• В 2025 произошло уже 5 IPO на сумму $1B и 6 компаний остаются в статусе ожидания
• FDA одобрило 14 новых препаратов в 2025
• Сохраняются низкая оценка и высокий потенциал роста. Компании малой капитализации (Russel 2000) торгуются по мультипликаторам <1.8x, группа доминирующих компаний на рынке (т.н. «Sweet 16» ) на уровне 8x P/S, остальные компании S&P500 – <3x P/S. Компании малой капитализации в США составляют ~3% всего рынка акций, это самый низкий показатель в истории, ниже, чем в 1930-х гг.
• За 2025 изменение индекса биотеха XBI составило -6,3%, NBI -0,85%, BBC -15,1%.
Риски
• Волатильность рынков сохраняется
• Хотя ожидания по инфляции остаются одним из факторов рыночной нестабильности, в апреле инфляция в США снова показала снижение и составила 2,3% в годовом исчислении за 12 месяцев (целевая инфляция составляет 2%, в 2024 составила 2,9%, в 2023 составила 4,1%, в 2022 составила 8%)
• Экономика США показала приемлемый уровень безработицы (в мае сохранилась на уровне 4,2%).
• ФРС сохраняет базовую ставку на уровне 4,25-4,5% с малой вероятностью ее снижения в ближайшее время
• Глобальная военно-политическая неопределенность
Пишите, чтобы инвестировать вместе!
Telegram
Ilya Yasny
Partner and Head of Scientific Research at a biopharma VC fund